Resumen
Ensayo clínico fase 1 que evaluó la terapia con células T CAR dirigidas contra CD19 en 11 pacientes con anemia hemolítica autoinmune multirrefractaria. Todos los pacientes (11/11, 100%) alcanzaron respuesta completa con una mediana de tiempo de 45 días (rango: 21-153), y la mediana de duración de remisión libre de fármacos fue de 11.5 meses (rango: 6.8-21.0) con un seguimiento mediano de 12.2 meses. El perfil de seguridad fue aceptable: el síndrome de liberación de citocinas grado 1-2 ocurrió en 9 pacientes y no se registraron infecciones de grado 4 o superior.
Puntos clave
- El 100% de los pacientes (11/11) con anemia hemolítica autoinmune multirrefractaria alcanzó respuesta completa tras una única infusión de células T CAR anti-CD19
- La mediana de remisión libre de fármacos fue de 11.5 meses, con un perfil de toxicidad manejable (síndrome de liberación de citocinas grado 1-2 en 9 pacientes, sin neurotoxicidad grave)
- Los análisis multiómicos revelaron que las células B naive predominaron en la reconstitución en pacientes en remisión, mientras que la interacción entre células B HLA-DRB5+, células T CD4+ y células plasmáticas de larga vida contribuyó a un nicho específico de recaída
Información de publicación
- Autores
- Li R, Pan H, Zhang L, et al.
- Revista
- The New England journal of medicine 394(3): 253-267
- Citación
- The New England journal of medicine 2026; 394(3): 253-267
- Tipo
- Ensayo clínico fase 1
- Fecha de indexación
- 2026-01-14
- Registro
- NCT06231368
- Financiamiento
- State Key Laboratory of Experimental Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences, Natural Science Foundation of Tianjin City, National Key Research and Development Program of China, National Natural Science Foundation of China