Seguridad y eficacia de fordadistrogene movaparvovec en participantes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (CIFFREO): un estudio fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo

Resumen

El ensayo CIFFREO, un estudio fase 3 doble ciego y aleatorizado, evaluó fordadistrogene movaparvovec (vector rAAV9 con mini-distrofina) en 122 niños ambulatorios de 4 a 8 años con distrofia muscular de Duchenne. El análisis primario (64 tratados vs. 28 placebo) no demostró diferencia significativa en el cambio de la puntuación total NSAA a la semana 52: diferencia entre grupos de 0.09 (IC 95%: -1.46 a 1.64; p=0.91). El estudio no alcanzó su objetivo primario, cuestionando la eficacia funcional de esta terapia génica a corto plazo en esta población.

Puntos clave

• El ensayo fase 3 CIFFREO no alcanzó su objetivo primario: fordadistrogene movaparvovec no demostró superioridad frente a placebo en la puntuación NSAA a las 52 semanas (diferencia 0.09; p=0.91)
• Se aleatorizaron 122 niños varones ambulatorios (2:1), con edad media de 6.3 años en el grupo de tratamiento y 6.5 años en el grupo placebo
• La terapia génica basada en rAAV9 con mini-distrofina, administrada por vía intravenosa a dosis de 2×10¹⁴ vg/kg, no logró frenar el deterioro funcional comparado con placebo en el período evaluado
• El estudio se realizó en 45 centros de 15 países, lo que refuerza la validez externa de los resultados negativos