Terapias no basadas en factores de coagulación para la prevención de sangrados en personas con hemofilia A o B congénita

Resumen

Esta revisión sistemática Cochrane incluyó 6 ensayos clínicos aleatorizados (397 varones de 12 a 75 años) que evaluaron terapias no basadas en factores de coagulación (emicizumab, fitusirán, concizumab y marstacimab) frente a terapia a demanda o profilaxis estándar en hemofilia A o B con y sin inhibidores. Emicizumab probablemente redujo la tasa anualizada de sangrados totales (DM -22.80; IC 95%: -37.39 a -8.21), sangrados tratados (DM -20.40; IC 95%: -35.19 a -5.61) y sangrados espontáneos (DM -15.50; IC 95%: -24.06 a -6.94) en pacientes con inhibidores (evidencia de certeza moderada). Fitusirán y concizumab también mostraron reducciones significativas en las tasas de sangrado, aunque la evidencia para concizumab fue de muy baja certeza. Estos hallazgos respaldan el uso de terapias no basadas en factores como alternativas profilácticas prometedoras, especialmente en pacientes con inhibidores.

Puntos clave

• Emicizumab, fitusirán y concizumab redujeron significativamente las tasas anualizadas de sangrado en comparación con la terapia a demanda en pacientes con hemofilia e inhibidores
• La certeza de la evidencia fue moderada para emicizumab y fitusirán, pero muy baja para concizumab, lo que limita la confianza en los resultados de este último
• Ninguna de las terapias evaluadas logró reducir significativamente los sangrados en articulaciones diana, lo que sugiere una limitación clínica relevante
• Se incluyeron 6 ECA con 397 participantes masculinos, todos mayores de 12 años, lo que restringe la generalización a poblaciones pediátricas más jóvenes