Eficacia y seguridad de vemircopan en miastenia gravis generalizada: un ensayo clínico aleatorizado

Resumen

Ensayo fase 2 doble ciego en 70 adultos con miastenia gravis generalizada AChR-Ab+ que comparó vemircopan oral (180 mg o 120 mg dos veces al día) frente a placebo durante 8 semanas. La proporción de pacientes que alcanzó una reducción ≥2 puntos en MG-ADL no difirió entre placebo (64%; IC 90%: 47%-79%) y vemircopan 180 mg (57%; IC 90%: 40%-73%) ni 120 mg (57%; IC 90%: 33%-79%), por lo que el estudio fue terminado. Se reportó 1 muerte por insuficiencia hepática y 1 caso de meningitis por herpes simple.

Puntos clave

• Vemircopan, inhibidor oral selectivo del factor D de la vía alterna del complemento, no demostró eficacia frente a placebo en el criterio primario
• No hubo diferencias significativas en MG-ADL, QMG ni en el cuestionario de fatiga neurológica a las 8 semanas
• No se reportaron infecciones meningocócicas; el estudio fue terminado tempranamente por falta de eficacia