Células dopaminérgicas derivadas de células madre embrionarias humanas para la enfermedad de Parkinson: un ensayo abierto de fase 1/2.

Resumen

Ensayo abierto multicéntrico de fase 1/2 que evaluó STEM-PD, un producto criopreservado y listo para usar de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes humanas, en 8 personas con enfermedad de Parkinson moderada mediante trasplante intraputaminal bilateral en dos dosis escaladas (n=4 por cohorte) con 12 meses de inmunosupresión. A los 12 meses, 7 participantes completaron el seguimiento (un fallecimiento por infección pulmonar), sin eventos adversos graves atribuidos al producto celular, sin discinesias inducidas por el injerto y sin evidencia de formación tumoral en la resonancia magnética seriada. Los hallazgos respaldan la viabilidad y el perfil de seguridad favorable de este abordaje restaurativo, con riesgos asociados principalmente al régimen de inmunosupresión, a la espera del seguimiento a 36 meses.

Puntos clave

• Se trasplantaron progenitores dopaminérgicos (STEM-PD) de forma intraputaminal bilateral en 8 pacientes con Parkinson moderado, en dos cohortes de dosis escalada (n=4 cada una), con inmunosupresión durante 12 meses.
• El criterio principal de seguridad a 12 meses fue favorable: ningún evento adverso grave atribuible al producto celular, ausencia de discinesias inducidas por el injerto y sin signos de formación tumoral en la resonancia magnética seriada.
• Siete de los 8 participantes completaron el seguimiento a 12 meses; un paciente falleció por una infección pulmonar, y los principales riesgos se asociaron al régimen de inmunosupresión.
• El seguimiento en curso hasta los 36 meses evaluará la durabilidad, los desenlaces clínicos y la función del injerto (ClinicalTrials.gov: NCT05635409).