Terapia celular derivada del corazón con deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne avanzada (HOPE-3): un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

Resumen

En este ensayo de fase 3 (HOPE-3), 106 pacientes de 10 años o más con distrofia muscular de Duchenne avanzada fueron aleatorizados 1:1 a deramiocel (n=54) o placebo (n=52), administrado por infusión intravenosa trimestral. A los 12 meses, deramiocel mostró una mejoría significativa en el cambio porcentual de la puntuación total PUL2.0 respecto al placebo, con una diferencia de medias por mínimos cuadrados de 4.55% (IC 95%: 0.47-8.63; p=0.029), con un perfil de seguridad similar al del placebo. Estos resultados indican que deramiocel ralentiza de forma segura la progresión de la enfermedad y preserva la función muscular esquelética, independientemente de la mutación genética subyacente.

Puntos clave

• El desenlace primario (cambio porcentual en la puntuación total PUL2.0 a los 12 meses) favoreció a deramiocel frente a placebo en 4.55% (IC 95%: 0.47-8.63; p=0.029), demostrando preservación de la función muscular esquelética.
• Deramiocel es una terapia celular alogénica derivada de esferas cardíacas (cardiosphere-derived cells) administrada por vía intravenosa cada 3 meses en régimen ambulatorio sencillo.
• El perfil de seguridad de deramiocel fue similar al del placebo, y su beneficio es independiente de la lesión genética específica que causa la enfermedad.