Seguridad y eficacia de PrimeC en la esclerosis lateral amiotrófica: ensayo clínico aleatorizado PARADIGM

Resumen

Este ensayo clínico fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (n=68), evaluó PrimeC (combinación oral de celecoxib y ciprofloxacino) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). PrimeC fue bien tolerado, con un perfil de seguridad comparable al placebo (eventos adversos: 66.7% vs 65.2%). A los 18 meses, los pacientes tratados continuamente con PrimeC mostraron una diferencia significativa en la puntuación ALSFRS-R de 7.92 puntos (IC 95%: 2.25-13.60; p=0.007), con beneficio notable en la función bulbar (3.18 puntos; p=0.001), y menor riesgo de complicaciones incluyendo hospitalización, insuficiencia respiratoria o muerte (HR 0.36; IC 95%: 0.15-0.85; p=0.02).

Puntos clave

• PrimeC (celecoxib + ciprofloxacino) fue seguro y bien tolerado durante 18 meses, con eventos adversos comparables al placebo
• A los 18 meses de tratamiento continuo, se observó una diferencia significativa de 7.92 puntos en la escala ALSFRS-R (p=0.007), especialmente en el dominio bulbar (3.18 puntos; p=0.001)
• El tratamiento continuo se asoció con un 64% de reducción del riesgo de complicaciones graves (HR 0.36; IC 95%: 0.15-0.85; p=0.02)
• PrimeC preservó los niveles de transferrina y reguló a la baja microARN asociados a la ELA (miR-199a-3p, miR-199a-5p, miR-181a-5p, miR-181b-5p), apoyando su mecanismo de acción sobre neuroinflamación y homeostasis del hierro