Ciltacabtagén autoleucel en mieloma múltiple latente de alto riesgo: ensayo fase 2 CAR-PRISM.

Resumen

Ensayo fase 2 en 20 pacientes con mieloma múltiple latente de alto riesgo (HR-SMM) tratados con ciltacabtagén autoleucel (cilta-cel) sin terapia de inducción ni puente. Con una mediana de seguimiento de 15.3 meses, el 100% de los pacientes alcanzó negatividad de enfermedad mínima residual (EMR) a 10-6 a los 2 meses y la mantuvo, y los 16 pacientes con seguimiento >6 meses lograron respuesta completa, sin progresión ni muertes. La toxicidad incluyó citopenias grado 3/4 (90%), síndrome de liberación de citocinas grado 1/2 (100%) y neurotoxicidad no-ICANS en 7 pacientes (4 con parálisis de nervios craneales resueltas).

Puntos clave

• 20 pacientes con HR-SMM recibieron cilta-cel sin inducción ni terapia puente; el ensayo cumplió los criterios primarios sin toxicidades limitantes de dosis.
• El 100% alcanzó EMR negativa a 10-6 a los 2 meses y la mantuvo durante una mediana de seguimiento de 15.3 meses; 16/16 con seguimiento >6 meses lograron respuesta completa.
• Perfil de seguridad consistente con cilta-cel: citopenias grado 3/4 (90%), SLC grado 1/2 (100%) y neurotoxicidades no-ICANS en 7 pacientes, incluidas parálisis de pares craneales que se resolvieron por completo.