Eficacia y seguridad del siRNA cemdisirán en miastenia grave (NIMBLE): ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

Resumen

Ensayo de fase 3 en 284 pacientes con miastenia grave generalizada con anticuerpos anti-AChR o anti-LRP4, que evaluó cemdisirán (siRNA contra C5) frente a placebo. A las 24 semanas, la diferencia ajustada por placebo en la puntuación MG-ADL fue de -2.3 (IC 95%: -3.6 a -1.0; p=0.0005) para cemdisirán y -1.7 (IC 95%: -3.0 a -0.4; p=0.0086) para la combinación con pozelimab, demostrando eficacia clínica significativa.

Puntos clave

• Cemdisirán en monoterapia (600 mg cada 12 semanas subcutáneo) redujo significativamente la puntuación MG-ADL frente a placebo (-4.5 vs -2.2; p=0.0005).
• La combinación cemdisirán + pozelimab también superó al placebo (-4.0 vs -2.2; p=0.0086), aunque sin ventaja sobre la monoterapia.
• El 95% (263/277) de los pacientes completó el periodo de tratamiento doble ciego de 24 semanas, con perfil de seguridad aceptable (69% eventos adversos en grupo cemdisirán).