Profilaxis con el anticuerpo biespecífico Mim8 en hemofilia A con o sin inhibidores

Resumen

Ensayo de fase 3 (FRONTIER2) en pacientes ≥12 años con hemofilia A con o sin inhibidores que evaluó Mim8 (denecimig) subcutáneo semanal o mensual. En la cohorte previamente tratada a demanda (n=58), la tasa anualizada de hemorragias tratadas fue de 0.57 (semanal) y 0.20 (mensual) frente a 15.76 con tratamiento a demanda (reducción del 96.4% y 98.7%; p<0.001). En la cohorte con profilaxis previa con concentrados de factor (n=196), Mim8 redujo las hemorragias un 54.0% (semanal) y 42.8% (mensual) (p=0.006), sin eventos tromboembólicos ni anticuerpos neutralizantes.

Puntos clave

• Mim8 semanal o mensual fue superior al tratamiento a demanda, con reducciones del 96.4% y 98.7% en la tasa anualizada de hemorragias tratadas (p<0.001).
• Frente a profilaxis previa con concentrados de factor, Mim8 logró reducciones del 54.0% (IC 95%: hemorragias 1.37-3.71) y 42.8% en la tasa anualizada de hemorragias (p=0.006 en ambos).
• Perfil de seguridad favorable: reacciones en el sitio de inyección en 2.6% de 4005 inyecciones, sin eventos tromboembólicos ni anticuerpos neutralizantes anti-Mim8.