Actividad clínica y seguridad de rilzabrutinib en pacientes con trombocitopenia inmune previamente tratada (LUNA3): resultados del período abierto de un ensayo de fase 3

Resumen

En el período abierto del ensayo de fase 3 LUNA3, 180 de los 202 pacientes aleatorizados con trombocitopenia inmune persistente o crónica recibieron rilzabrutinib 400 mg dos veces al día por vía oral. De los 198 pacientes expuestos al fármaco durante los períodos doble ciego y abierto, 46 (23%) alcanzaron una respuesta plaquetaria estable, con tasas idénticas (23%) en quienes recibieron rilzabrutinib o placebo durante la fase doble ciego. Los eventos adversos relacionados con el tratamiento ocurrieron en 46 de 180 pacientes (26%), lo que respalda la eficacia sostenida y el perfil de seguridad favorable de este inhibidor de la tirosina cinasa de Bruton a largo plazo.

Puntos clave

• Ensayo multicéntrico de fase 3 realizado en 103 centros de 24 países; 180 pacientes con trombocitopenia inmune primaria persistente o crónica entraron al período abierto de 28 semanas (mediana de edad 48 años, 62% mujeres).
• El 23% de los 198 pacientes expuestos a rilzabrutinib logró respuesta plaquetaria estable (recuentos sostenidos ≥50 × 10⁹ plaquetas por L), tanto en el grupo que inició con rilzabrutinib como en el que inició con placebo.
• Los eventos adversos relacionados con el tratamiento se presentaron en el 26% de los pacientes, lo que confirma un perfil de seguridad favorable con la exposición prolongada.
• Rilzabrutinib, un inhibidor oral de la tirosina cinasa de Bruton, se consolida como opción terapéutica para pacientes con trombocitopenia inmune que no respondieron a tratamientos previos como corticosteroides o inmunoglobulinas.