Efecto de acoramidis sobre el estado de salud relacionado con insuficiencia cardíaca: análisis secundario del ensayo clínico aleatorizado ATTRibute-CM

Resumen

En este análisis secundario del ensayo fase 3 ATTRibute-CM (611 pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina, edad media 77.2 años), acoramidis mostró un beneficio estadísticamente significativo y clínicamente relevante en el estado de salud medido por el KCCQ-OS a 30 meses frente a placebo (diferencia de medias por mínimos cuadrados: 9.9 puntos; IC 95%: 6.0-13.9; p<0.001). El 47% de los pacientes con acoramidis estaba 'vivo y sin empeoramiento' frente al 30% con placebo (OR 2.1; IC 95%: 1.4-3.1; p<0.001; NNT=6), lo que sugiere una modificación significativa de la trayectoria de la enfermedad centrada en el paciente.

Puntos clave

• Acoramidis atenuó significativamente el deterioro del estado de salud relacionado con insuficiencia cardíaca a 30 meses, con una diferencia de 9.9 puntos en el KCCQ-OS frente a placebo (IC 95%: 6.0-13.9; p<0.001), superando el umbral de relevancia clínica.
• El 47% de los pacientes tratados con acoramidis estaba 'vivo y sin empeoramiento' frente al 30% con placebo (OR 2.1; IC 95%: 1.4-3.1; NNT=6), y el 46% estaba 'vivo y bien' frente al 31% (OR 1.9; IC 95%: 1.3-2.8; NNT=7).
• El 25% de los pacientes con acoramidis logró estar 'vivo y mejor' (aumento >5 puntos en KCCQ-OS) frente al 14% con placebo (OR 2.1; IC 95%: 1.3-3.4; p=0.002; NNT=9).
• Estos resultados complementan la evidencia previa de que acoramidis, un estabilizador de transtiretina con estabilización casi completa (≥90%), reduce mortalidad y hospitalizaciones cardiovasculares, añadiendo ahora beneficios en resultados reportados por el paciente.